01 / UNDERSTAND
仕組みと使いどころ
バイオマーカーに基づく臨床試験設計とは、正常な生物学的過程、病的過程、治療への薬理学的反応などを示す客観的な患者特性を使い、試験対象や解析対象を設計する方法です。予後または治療効果の予測に関係するバイオマーカーを利用し、複数の部分集団を評価したり、試験途中でバイオマーカー陽性患者の割合を増やす適応的エンリッチメントを行ったりできます。これにより、特定の部分集団における治療効果を効率よく検討できる可能性があります。一方、対象を限定すると登録速度が低下する場合があり、試験期間はバイオマーカーの保有率、登録速度、効果量などに左右されます。また、この設計だけで治療効果が保証されるわけではなく、比較対照、評価指標、閾値、第一種過誤、検出力、必要症例数などを適切に定める必要があります。
02 / IN PRACTICE
Biomarker-driven clinical trial designの活用例
たとえば、こんな場面で
がん治療の試験で、候補となるバイオマーカー別に患者を複数の部分集団へ分けて無作為化し、中間解析で有効性が乏しい集団の組み入れを中止する設計が考えられます。また、生存時間を評価する試験で、適切なバイオマーカー閾値を探索し、陽性集団を重点的に登録する方法も提案されています。
03 / GOOD TO KNOW
使うときのポイント
採用前に、バイオマーカーの定義と閾値、対象集団、登録可能性、主要評価項目、比較方法、中間解析の規則、第一種過誤、検出力、必要症例数、想定試験期間を確認します。
参考資料
Biomarker-Guided Adaptive Enrichment Design with Threshold Detection for Clinical Trials with Time-to-Event Outcome （新しいタブで開きます）Study Duration Prediction for Clinical Trials with Time-to-Event Endpoints Using Mixture Distributions Accounting for Heterogeneous Population （新しいタブで開きます）Optimal predictive probability designs for randomized biomarker-guided oncology trials （新しいタブで開きます）用語の説明や活用例に関連する参考資料です。
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